Status weesgeneesmiddel
Wat is de status van weesgeneesmiddel?
De status van weesgeneesmiddel geeft bedrijven die onderzoek doen naar geneeswijzen voor zeldzame ziekten, een periode van zeven jaar van belastingverlagingen en het exclusieve recht om een geneesmiddel voor een specifieke aandoening te ontwikkelen. De status van weesgeneesmiddel kan worden toegekend voor nieuwe geneesmiddelen, reeds goedgekeurde geneesmiddelen of geneesmiddelen die al op de markt zijn. Als het medicijn echter al is goedgekeurd, moet de sponsor een plausibele hypothese indienen over hoe het medicijn klinisch superieur is aan eerdere medicijnen of niet-ontwikkelde medicijnen.
Belangrijkste leerpunten
- De status van weesgeneesmiddel geeft bedrijven exclusieve marketing- en ontwikkelingsrechten, samen met andere voordelen om de kosten van onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten terug te verdienen.
- De Orphan Drug Act is bedoeld om bedrijven aan te moedigen medicijnen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen.
- De FDA kan de status van weesgeneesmiddel intrekken.
- Farmaceutische bedrijven behandelen echter liever goedkopere ziekten en aandoeningen dan dure en zeldzame.
Inzicht in de status van weesgeneesmiddelen
In 1982 erkende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) het gebrek aan stimulansen voor farmaceutische bedrijven om geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. Vanuit dit besef werd de Orphan Drug Act van 1983 geboren. Het plan was om ziekten aan te pakken die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen
Het Office of Orphan Products Development (OOPD) moedigde bedrijven aan om de rechten uit te oefenen die worden geboden onder de Orphan Drug Act van 1983. De OOPD ontwikkelt en kent subsidies toe aan bedrijven, biologen, clinici en onderzoekers die producten en medicijnen willen ontwikkelen om deze zeldzame ziekten te behandelen. De wet noemt deze groepen mensen sponsors.
De wet op weesgeneesmiddelen werd in 1985 en 1990 gewijzigd om andere producten dan geneesmiddelen op te nemen, zoals biologische geneesmiddelen, medische hulpmiddelen en medische voedingsmiddelen (meestal prenatale voedingsmiddelen).
Speciale overwegingen
Het is bekend dat farmaceutische bedrijven in de eerste plaats bedrijven zijn en op de tweede plaats genezers. Farmaceutische bedrijven geven jaarlijks miljarden dollars uit voor R&D. Pfizer (PFE) verdiende bijvoorbeeld 53,647 miljard aan inkomsten in 2018. De R & D-uitgaven bedroegen ongeveer 8 miljard voor het jaar. Dat komt overeen met 14,9% van de omzet die uitsluitend aan R&D wordt besteed.
Het ontwikkelen van nieuwe medicijnen is ook een riskante aangelegenheid als een bedrijf geen octrooi ontvangt. Er is ook hevige concurrentie van namaakproducten en generieke of soortgelijke medicijnen. Veel bedrijven gaan waar het relatief gemakkelijk is om geld te verdienen.
Status weesgeneesmiddel Voordelen en nadelen
Naast exclusieve rechten en belastingverminderingen voor onderzoek, zal de FDA helpen met technische assistentie voor aanvragen voor weesgeneesmiddelen, mogelijke verkorting van de goedkeuring van wachttijden en kortingen op registratiekosten. De status biedt ook een belastingvermindering van 50% op de kosten van klinische onderzoeken.
De status van weesgeneesmiddel is niet bedoeld voor sponsors om alle kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen te recupereren, maar eerder als een mechanisme voor kostenvermindering en stroomlijning van de regelgeving. De FDA kan de aanduiding van weesgeneesmiddelen gemakkelijk intrekken. Veelvoorkomende redenen zijn onder meer: onware verklaringen of weggelaten informatie in uw verzoek om aanwijzing, of als de FDA van mening is dat de ziekte of aandoening in de toekomst meer dan 200.000 mensen zal treffen.
Het ontwikkelen van medicijnen om het grote aantal ziekten in de wereld te behandelen, is een bedrijfstak die tot grote fortuinen kan leiden. In de farmaceutische sector wordt echter vaak het grootste fortuin verdiend door geneesmiddelen te ontwikkelen die de standaard worden voor het genezen van veelvoorkomende ziekten. Vanuit zakelijk oogpunt zorgt het hebben van een grote markt ervoor dat een bedrijf de ontwikkelingskosten snel kan terugverdienen en de grootst mogelijke winst kan realiseren.