Fase 1

Wat is fase 1?

Fase 1 is de eerste introductie van een experimenteel medicijn of therapie voor mensen. Deze fase is de eerste stap in het klinische onderzoeksproces dat betrokken is bij het testen van nieuwe of experimentele geneesmiddelen. Het Center for Drug Evaluation and Research (CDER), een afdeling van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), houdt toezicht op deze klinische onderzoeken.

Fase 1 begrijpen

Fase 1 klinische onderzoeken of klinische onderzoeken zijn gericht op het veiligheidsaspect van een nieuw geneesmiddel, in plaats van op de werkzaamheid ervan bij de behandeling van een ziekte. Bij fase 1-onderzoeken zijn doorgaans 20 tot 100 mensen betrokken, een combinatie van gezonde vrijwilligers en patiënten, of mensen met de aandoening waarvoor het medicijn bedoeld is om te genezen of om therapie voor te geven.  Als het nieuwe medicijn bijvoorbeeld bedoeld is om een ​​vorm van kanker te behandelen, zullen patiënten met dat type kanker betrokken zijn bij het onderzoek.

Het belangrijkste doel van fase 1-onderzoeken is om de bijwerkingen van het nieuwe medicijn vast te stellen, evenals de metabolische en farmacologische werking ervan. Dit wordt bereikt door het toedienen van toenemende doses van het experimentele geneesmiddel aan proefpersonen. Onderzoekers voeren vervolgens gedetailleerd onderzoek en analyse uit over verschillende aspecten van het medicijn, waaronder de reactie van het lichaam erop, de absorptiemethode, hoe het wordt gemetaboliseerd en uitgescheiden en veilige doseringsniveaus.

In onderzoek dat in 2016 werd uitgebracht, schatte de Eastern Research Group dat fase 1-onderzoeken ergens tussen de $ 1,4 miljoen en $ 6,6 miljoen kosten.  De belangrijkste determinant van de kosten was het therapeutische studiegebied. De ondergrens van de bereikschattingen van het onderzoek was bijvoorbeeld voor pijn en anesthesie, terwijl de bovengrens van hun bereikschattingen voor immunomodulatie was.

Fase 1 en het klinische proefproces

De fase 1 klinische studie of studie is de eerste fase in het lange en slopende proces van goedkeuring van geneesmiddelen. Hoewel het primaire doel van fase 1-onderzoeken is om het veiligheidsprofiel van het onderzoeksgeneesmiddel vast te stellen, maken deze onderzoeken het ook mogelijk om essentiële informatie over de effecten en chemie van het geneesmiddel te verzamelen. Deze informatie kan worden gebruikt om het ontwerp van goed gecontroleerde en wetenschappelijk valide fase 2-onderzoeken, de volgende stap in het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen, te vergemakkelijken. 

Bewijs van vroege effectiviteit in fase 1 studies, terwijl een relatieve zeldzaamheid, zou een bonus zijn en kan resulteren in een aanzienlijke prijs waardering voor de aandelen van het bedrijf de ontwikkeling van het geneesmiddel. In de meeste gevallen is het effect van een geslaagde fase 1-proef op de fase 2, uiteindelijk slechts 10% tot 15% van de fase 1-kandidaat-geneesmiddelen op de markt komt.

Fase 1-onderzoeken kunnen door de CDER worden stopgezet, hetzij bij het begin of zelfs nadat de onderzoeken zijn begonnen, om veiligheidsredenen of omdat de sponsor bepaalde risico’s van het kandidaat-geneesmiddel niet aan de onderzoekers heeft bekendgemaakt.

Tijdens fase 1 proberen onderzoekers te leren hoe effectief het medicijn is in specifieke formaten en om de beste doseringen te bepalen. Deze informatie helpt hen bij het formuleren van de trials voor fase 2.

Fase 2 in het klinische proefproces richt zich op hoe effectief het medicijn is. Fase 3 onderzoeken worden gebruikt om de behandeling van het nieuwe medicijn te vergelijken met de huidige gevestigde behandeling van het medische probleem. Fase 4 richt zich op het testen van de effecten van het medicijn op de bevolking nadat het is goedgekeurd door de FDA. Alle fasen van een klinische proef beginnen pas na de uitgebreide onderzoeks- en ontwikkelingsfase (R & D) van farmaceutische bedrijven, die lang en duur kan zijn.