Fase 2

Wat is fase 2?

Fase 2 is de tweede fase van klinische proeven of studies voor een experimenteel nieuw medicijn. De focus van de proeven in deze fase ligt op de effectiviteit ervan. Het Center for Drug Evaluation and Research, of CDER, een afdeling van de Amerikaanse Food and Drug Administration, houdt toezicht op deze klinische onderzoeken.

Bij fase 2-onderzoeken zijn doorgaans honderden patiënten betrokken die de ziekte of aandoening hebben die het kandidaat-geneesmiddel wil behandelen. Het hoofddoel van fase 2-onderzoeken is om gegevens te verkrijgen over de vraag of het medicijn daadwerkelijk werkt bij de behandeling van een ziekte of indicatie, wat over het algemeen wordt bereikt door middel van gecontroleerde onderzoeken die nauwlettend worden gevolgd, terwijl ook de veiligheid en bijwerkingen verder worden bestudeerd.

Fase 2 begrijpen

Fase 2-onderzoeken zijn ook gericht op het vaststellen van de meest effectieve dosering voor het medicijn en de optimale toedieningsmethode. Fase 2-onderzoeken vormen meestal het grootste struikelblok bij de ontwikkeling van een nieuw medicijn.

Fase 2-onderzoeken zijn doorgaans opgebouwd als dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde onderzoeken. Dit betekent dat sommige van de patiënten die aan het onderzoek deelnemen het kandidaat-geneesmiddel zullen krijgen, terwijl anderen een placebo of een ander geneesmiddel zullen krijgen. De toewijzing gebeurt op willekeurige basis en noch de deelnemer, noch de klinisch onderzoeker weet of de deelnemer het medicijn of de placebo zal krijgen. Deze willekeur en anonimiteit worden rigoureus afgedwongen om vertekening in de onderzoeken te voorkomen.

Een paper uit 2016 van onderzoekers schatte dat de kosten voor het uitvoeren van fase 2-onderzoeken varieerden van $ 7 miljoen voor hart- en vaatziekten tot $ 19,6 miljoen voor hematologie. De drie belangrijkste posten die aan het totaalcijfer hebben bijgedragen, waren kosten voor klinische procedures, administratief personeel en kosten voor locatiebewaking.

Succespercentage en voorraadimpact van fase 2-onderzoeken

Fase 2-onderzoeken worden als succesvol beschouwd wanneer analyse van de gegevens van ingeschreven deelnemers onthult dat het experimentele medicijn werkt bij de behandeling van de ziekte of indicatie. Patiënten die het experimentele medicijn hebben gekregen, zouden op statistisch significante basis betere klinische resultaten moeten hebben dan degenen die de placebo of het alternatieve medicijn hebben gekregen. Als fase 2-onderzoeken succesvol zijn, gaat het medicijn door naar fase 3-onderzoeken. 

Fase 2-onderzoeken starten alleen als fase 1-onderzoeken geen buitensporig hoge toxiciteit of andere veiligheidsrisico’s van het experimentele geneesmiddel aan het licht brengen. Hoewel ongeveer 30% van de geneesmiddelen in fase 1-onderzoeken niet doorgaan naar de fase 2-fase omdat ze niet veilig genoeg zijn, is de kans dat een medicijn van fase 2 naar fase 3-onderzoeken overgaat nog kleiner – ongeveer tweederde haalt niet het.

Vanwege het relatief lage succespercentage in de fase 2-fase, wordt de marktreactie op een succesvol fase 2-resultaat over het algemeen beloond met een aanzienlijke stijging van de aandelenkoers voor het bedrijf dat het medicijn ontwikkelt. De mate van aandelenstijging hangt af van een aantal factoren, waaronder de heersende omgeving voor aandelen in het algemeen en aandelen in de gezondheidszorg in het bijzonder, de ziekte of indicatie die het medicijn beoogt te behandelen, de sterkte van de fase 2-resultaten en prijsbewegingen in de aandelen. voorafgaand aan de publicatie van fase 2-resultaten.

Voorbeeld van fase 2-proeven

In december 2019 steeg de aandelenkoers van Protagonist Therapeutics met meer dan 70% nadat het succesvolle voorlopige resultaten had aangekondigd voor fase 2-onderzoeken van PTG-300, een medicijn dat wordt gebruikt om ijzerstapeling bij bloedaandoeningen te behandelen.3  De onderzoeken werden uitgevoerd bij patiënten met bèta-thalassemie, een aandoening die wordt gekenmerkt door verhoogde ijzergehaltes in het bloed.  Beleggers waren enthousiast over de resultaten omdat ze een potentiële markt voor het medicijn aangaven en de mogelijkheid suggereerden om een ​​geschikte dosering te vinden die nodig is om de ijzerniveaus te reguleren.