Nieuwe medicijnaanvraag (NDA)
Wat is een nieuwe medicijnaanvraag (NDA)?
Een nieuwe medicijnaanvraag (NDA) is een uitgebreid document dat moet worden ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om goedkeuring te vragen voor het op de markt brengen van een nieuw medicijn in de Verenigde Staten.
Geneesmiddelen waarvoor NDA’s worden ingediend, hebben al verschillende klinische onderzoeken doorstaan. Als zodanig hebben geneesmiddelen die de NDA-fase bereiken, doorgaans een grote kans om door de FDA te worden goedgekeurd.
Belangrijkste leerpunten
- De NDA is een aanvraag die farmaceutische bedrijven moeten indienen om goedkeuring van de FDA voor nieuwe geneesmiddelen te vragen.
- De aanvraag moet gedetailleerd bewijs bevatten van een reeks klinische onderzoeken, die elk gepaard gaan met escalerende standaarden van wetenschappelijk bewijs.
- Hoewel de meeste NDA’s zijn goedgekeurd door de FDA, is het buitengewoon moeilijk om een medicijn te ontwikkelen tot het punt waarop een NDA kan worden ingediend.
Hoe nieuwe medicijnapplicaties werken
Het indienen van een NDA vormt een belangrijke mijlpaal in het leven van een nieuw medicijn en wordt nauwlettend gevolgd door investeerders. Zodra de NDA is ingediend, is de kans dat dat medicijn door de FDA wordt goedgekeurd meestal erg groot. Dienovereenkomstig zien bedrijven die NDA’s indienen vaak hun aandelenkoersen stijgen nog voordat hun reactie van de FDA is ontvangen.
Toch is het bereiken van de NDA-fase verre van eenvoudig. Elk NDA-document moet 15 secties bevatten met gedetailleerd experimenteel bewijs (inclusief studies bij dieren en bij mensen). Het document moet uitgebreid de farmacologie, toxicologie en doseringsvereisten van het voorgestelde medicijn demonstreren, evenals het beoogde proces voor het vervaardigen van het medicijn.
De NDA heeft de basis gevormd voor het reguleren en controleren van nieuwe geneesmiddelen in de Verenigde Staten sinds de goedkeuring van de Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) in 1938. Sinds die tijd hebben verschillende wijzigingen aan de FD&C geleidelijk de standaarden van bewijsmateriaal verhoogd. vereist om goedkeuring te verkrijgen.
Een gevolg van deze strengere normen is dat het goedkeuringsproces erg tijdrovend kan worden. Het doel van het Center for Drug Evaluation and Research (CDER) van de FDA is om ten minste 90% van de NDA’s voor standaardgeneesmiddelen binnen 10 maanden na ontvangst van de aanvragen en binnen zes maanden voor prioritaire geneesmiddelen te beoordelen en erop te reageren. Natuurlijk zal de volledige tijdlijn voor de ontwikkeling van geneesmiddelen vaak tien jaar of langer duren.
Voordelen en nadelen van de nieuwe geneesmiddeltoepassing
Het NDA-indieningsproces is slechts één fase van een meerstappenproces dat farmaceutische bedrijven moeten doorlopen om met succes een nieuw geneesmiddel op de markt te brengen. Vanuit het perspectief van de FDA is dit rigoureuze proces noodzakelijk om het publiek te beschermen tegen schadelijke of misleidende medicijnen.
Aan de andere kant hebben velen betoogd dat het nieuwe goedkeuringsproces voor geneesmiddelen buitensporig zwaar is, een belemmering vormt voor innovatie en een opwaartse druk op de geneesmiddelenprijzen veroorzaakt.
Voorbeeld van een nieuwe medicijnaanvraag (NDA)
Stel dat XYZ Pharma een farmaceutisch bedrijf in een vroeg stadium is dat onlangs zijn eerste NDA heeft ingediend. Voordat XYZ dit stadium bereikte, investeerde het verscheidene jaren – en tientallen miljoenen geïnvesteerd kapitaal – in een reeks klinische proeven met zowel dieren als mensen. De resultaten van deze onderzoeken behoren tot de meest kritische informatie in de NDA en zullen centraal staan in de beslissing van de FDA over het al dan niet goedkeuren van haar nieuwe product.
Deze klinische onderzoeken verliepen in vier fasen. De eerste drie fasen moesten worden voltooid voordat de NDA wordt verleend, terwijl de vierde en laatste fase de voortdurende monitoring van de effectiviteit van het medicijn omvat nadat het product is goedgekeurd voor verkoop.
Met elke fase van de onderzoeken stijgt de vereiste bewijsstandaard ten opzichte van de vorige fase. Van cruciaal belang is de derde fase, waarin XYZ placebogecontroleerde dubbelblinde experimenten moest uitvoeren waarbij enkele honderden mensen betrokken waren.
Tot dusverre heeft XYZ gunstige resultaten behaald in elk van de eerste drie fasen. Als reactie daarop is de aandelenkoers van XYZ aanzienlijk gestegen en is het bedrijf nu klaar om zijn NDA in te dienen. Hoewel de meeste investeerders denken dat de aanvraag zal worden goedgekeurd, is er nog een redelijke kans dat de NDA wordt afgewezen. Als dit gebeurt, is het waarschijnlijk dat de aandelenkoers van XYZ snel zal dalen.