Nieuw medicijn
Wat is een nieuw medicijn?
Een nieuw medicijn is een medicijn of therapie die in de klinische praktijk nog niet eerder is gebruikt om een ziekte of gezondheidstoestand te behandelen. Een nieuw medicijn wordt ontwikkeld door een farmaceutisch bedrijf en moet verschillende klinische onderzoeken ondergaan om de werkzaamheid en veiligheid te testen. Voordat het in de VS op de markt wordt gebracht, moet het eerst worden goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA).
Belangrijkste leerpunten
- Nieuwe medicijnen zijn innovatieve verbindingen die nog niet op de markt zijn gebracht en die worden gebruikt om een ziekte of gezondheidstoestand te behandelen.
- De FDA onderscheidt een nieuw medicijn van een medicijn als de wetenschappelijke gemeenschap de veiligheid en effectiviteit ervan niet kan garanderen met waarvoor het is voorgeschreven.
- Het proces om een nieuw medicijn op de markt te brengen is duur en bestaat uit meerdere stappen, waarbij FDA-goedkeuringen, uitgebreid onderzoek en klinische proeven nodig zijn.
- De FDA heeft zich de afgelopen jaren ingespannen om meer nieuwe medicijnen goed te keuren, waardoor bepaalde gezondheidsproblemen enorm zijn verbeterd.
Een nieuw medicijn begrijpen
Een nieuw medicijn kan een innovatieve nieuwe verbinding zijn die door de FDA is geclassificeerd als een nieuwe moleculaire entiteit, of het kan verband houden met een eerder goedgekeurd product. Het verkrijgen van goedkeuring door de FDA voor een medicijn is een proces dat uit meerdere stappen bestaat en dat jaren en miljoenen dollars kost.
De FDA definieert een nieuw medicijn als iets anders dan een medicijn als het door de wetenschappelijke gemeenschap niet wordt geaccepteerd als een medicijn dat “veilig en effectief is voor gebruik onder de voorgeschreven, aanbevolen of gesuggereerde conditie”.
Hoe een nieuw medicijn wordt goedgekeurd
Het proces om een nieuw medicijn op de markt te brengen, omvat de volgende stappen:
- Ontwikkeling van een nieuwe medicijnverbinding
- Dierproeven op toxiciteit, om er zeker van te zijn dat de verbinding veilig is voor mensen
- Investigational New Drug (IND) aanvraag
- Fase 1 klinische onderzoeken of onderzoeken, waarbij de nadruk ligt op de veiligheid en bijwerkingen van het medicijn
- Fase 2 klinische onderzoeken, waarbij de nadruk ligt op de effectiviteit van het voorgestelde medicijn
- Fase 3 klinische onderzoeken, dit zijn zeer grote, meerfasige onderzoeken die meer informatie verzamelen over de veiligheid en effectiviteit van het medicijn
- New Drug Application (NDA) bij de FDA, een uitgebreid document met alle bovenstaande informatie
- NDA-beoordeling door de FDA
- Beoordeling van medicijnetikettering en inspectie van de faciliteit door de FDA
- Medicijngoedkeuring (of afwijzing) door de FDA
Het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research (CDER) is de specifieke instantie binnen de FDA die verantwoordelijk is voor het beoordelen van het ontwikkelingsproces van nieuwe geneesmiddelen. Het CDER heeft een diepgaand inzicht in de wetenschap die wordt gebruikt om nieuwe producten, testprocessen, fabricageprocedures en de ziekten en aandoeningen die door nieuwe producten moeten worden behandeld, te creëren. Het CDER biedt het wetenschappelijke en regelgevende advies dat nodig is om nieuwe producten op de markt te brengen.
Een nieuw kandidaat-geneesmiddel kan bij elke stap van het proces mislukken. De klinische onderzoeken zijn bedoeld om ondubbelzinnig vast te stellen dat het medicijn veilig en effectief is bij de behandeling van de beoogde indicatie. In bepaalde gevallen kunnen echter versnelde versies van het goedkeuringsproces worden gebruikt, zoals de ontwikkeling van een veelbelovend nieuw medicijn dat een zeldzame of levensbedreigende aandoening kan behandelen.
De FDA heeft onlangs inspanningen geleverd om het aantal goedkeuringen voor geneesmiddelen te verhogen. Vanaf 23 december 2020 heeft de FDA 53 nieuwe medicijnen voor het jaar goedgekeurd. Het bureau keurde 48 nieuwe geneesmiddelen goed in 2019. In 2018 waren dat er 59 en in 2017 waren het er 46.6 Deze cijfers steken gunstig af bij de 22 nieuwe geneesmiddelen die in 2016 zijn goedgekeurd. Van 2000 tot 2010, er werden gemiddeld 23 nieuwe moleculaire entiteiten (NME’s) per jaar goedgekeurd, wat groeide tot 35 in 2011, en van 2011 tot 2018 werden gemiddeld 59 NME ’s per jaar goedgekeurd.
Voorbeeld uit de echte wereld
Met een gemiddelde kostprijs van $ 2,1 miljoen per patiënt is Zolgensma hetduurste medicijn dat ooit door de FDA is goedgekeurd. Zolgensma,gemaakt door een bedrijf dat eigendom is van de Zwitserse farmaceutische gigantNovartis, behandelt spinale musculaire atrofie (SMA), een genetische aandoening die zenuwspieren vernietigt. Slechts één ander medicijn op de markt, Spinraza, behandelt dezelfde aandoening.
De pre-onderzoeksbijeenkomst voor nieuwe geneesmiddelen (IND), die ervoor zorgt dat toekomstige ontwikkeling en preklinische onderzoeken aanvaardbaar zullen zijn voor de FDA voor Zolgensma, werd uitgevoerd in 2011. Het medicijn werd op een snelle aanwijzing geplaatst die is gereserveerd voor geneesmiddelen die voldoen een onvervulde medische behoefte in 2013. In2014kreeg het ook de status van belastingverminderingen voor klinische onderzoeken naar zeldzame ziekten. Nadat klinische onderzoeken waren voltooid en updates van het medicijn waren voltooid, werd het medicijn uiteindelijk in juni 2019 goedgekeurd.
De hoge prijzen van Zolgensma zijn een weerspiegeling van de kosten van onderzoek en ontwikkeling (R&D) en markteconomie. SMA is een zeldzame aandoening en er zijn klinische onderzoeken uitgevoerd voor geselecteerde personen. Aangezien de genetische aandoening die door Zolgensma wordt behandeld, zeldzaam is, moet het medicijn zo geprijsd zijn dat het voldoende is om toekomstig onderzoek en operationele kosten te financieren.