Farmaceutische sector: helpt of schaadt de FDA?

Het belang van de FDA voor bedrijven in de farmaceutische industrie, medische apparatuur, biotechnologie en diagnostiek kan moeilijk worden overschat. Kortom, de FDA bepaalt effectief wie er zelfs op de markt mag concurreren. Het is illegaal om een ​​medicijn of apparaat met geadverteerde medische claims te verkopen zonder goedkeuring van de FDA, en verzekeringsmaatschappijen zullen doorgaans niet betalen voor het gebruik ervan. Als gevolg hiervan kunnen investeerders het zich niet veroorloven om de werking of de heersende stemming van de FDA te negeren bij het overwegen van investeringen in deze sector.

Tutorial: fusies en overnames

Helaas voor investeerders is de FDA niet constant. Het bureau houdt niet noodzakelijkerwijs een consistent beeld van zijn eigen missie, noch hoe deze het beste kan worden uitgevoerd. Als gevolg hiervan kan de regelgeving heen en weer slingeren tussen soepel en streng, met weinig verhaal voor de bedrijven of hun investeerders. Dat gezegd hebbende, kan het begrijpen van hoe de FDA werkt en haar wisselende stemmingen, investeerders helpen om een ​​beetje veiliger door deze verraderlijke wateren te navigeren. (Zie Investeren in de gezondheidszorg voor meer informatie.)

Missie en motivatie Eerst en vooral is de FDA actief om de volksgezondheid te helpen beschermen, voornamelijk door ervoor te zorgen dat bedrijven de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen / apparaten bewijzen, ze op de juiste manier vervaardigen en op de juiste manier op de markt brengen. Bijna elke belegger heeft waarschijnlijk wel eens de verhalen gehoord over de reizende medicijnshows van de 19e en vroege 20e eeuw, waar straatventers en oplichters verschillende ‘gepatenteerde medicijnen’ verkochten die op zijn best niets genas en in het slechtste geval zelfs behoorlijk schadelijk waren.

De FDA heeft ook een secundair mandaat om innovatie in de gezondheidszorg te helpen bevorderen door samen te werken met de industrie en de academische wereld om betere manieren te vinden om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren en om te reageren op innovaties in de geneeskunde. Hoewel de FDA vaak wordt bekritiseerd omdat ze te langzaam beweegt, heeft het bureau vooruitgang geboekt bij het versnellen van de goedkeuringen van weesgeneesmiddelen en oncologiemedicijnen, en heeft het samengewerkt met de industrie om goedkeuringsroutes te vinden voor hybride geneesmiddelen / apparaten, biologische geneesmiddelen, gentherapieën en andere medische benaderingen die nooit werden overwogen door de wetgeving die de FDA haar mandaat (en) gaf. Dat gezegd hebbende, loopt de FDA nog steeds een beetje achter op de curve als het gaat om moleculaire diagnostiek, genetische tests en biologische geneesmiddelen, en dat heeft voor veel chaos gezorgd voor bedrijven op deze gebieden.

Hier is dus een van de eerste richtlijnen voor investeerders in de gezondheidszorg – pas op voor het nieuwe. Hoewel geavanceerde therapieën vaak een ongelooflijk financieel potentieel hebben, behandelt de FDA het “nieuwe” niet altijd op bijzonder duidelijke, eerlijke of transparante manieren. Dat kan dan leiden tot teleurstelling en vertraging voor investeerders die verwachten dat de FDA deze producten verwerkt zoals elk ander medicijn of apparaat. (Zie voor meer informatie Measuring The Medicine Makers.)

Eb en vloedbeleggers die de medische technologiesector benaderen, moeten zich ervan bewust zijn dat de FDA niet noodzakelijk een consistent orgaan is, althans niet voor langere tijd. In het bijzonder lijkt de FDA te slingeren tussen een ietwat toegeeflijke “laat het op de markt gaan en kijk wat er gebeurt” -benadering en een schelle “veiligheid eerst” -houding.

In het bijzonder lijkt de FDA te zijn ontroerd door de kritiek die het laatst in haar oren klonk. De FDA van de late jaren 2000, zwaar gebrand door schandalen met betrekking tot drugs zoals Vioxx, was een zeer voorzichtig, zeer nauwgezet bureau dat veel medicijnaanvragen afwees die als bijna zeker werden beschouwd, simpelweg op basis van theoretische veiligheidsrisico’s. Ter vergelijking: de FDA van het begin van de jaren 2000 leek te reageren op eerdere kritiek om de voortgang van de gezondheidszorg tegen te houden en patiënten die lijden te kwetsen door te streng te zijn. Deze iteratie van de FDA was liberaler en vergevingsgezinder en keurde veel medicijnen en apparaten goed die in andere tijden waarschijnlijk niet zouden slagen.

Dit betekent voor beleggers dat het belangrijk is om op de heersende winden te letten. Wanneer de FDA zich in de lock-downmodus bevindt, moeten beleggers veel voorzichtiger zijn met bedrijven waarvan de klinische gegevens niet perfect zijn.

De doelen verplaatsen Beleggers moeten zich ook realiseren dat het bureau meer dan een paar trucjes in petto heeft als het gaat om het goedkeuringsproces. Hoewel investeerders en de media FDA-panelbijeenkomsten vaak beschouwen als onderdeel van de FDA zelf, is dat niet het geval. Paneelvergaderingen zijn een gelegenheid voor de FDA om te putten uit de kennis, ervaring en het oordeel van experts in een bepaald vakgebied en om de risico’s en voordelen van een onderzoeksproduct te identificeren. Een aanbeveling voor goedkeuring door een panel is echter NIET hetzelfde als een FDA-goedkeuring, en de FDA is altijd vrij om te negeren wat een panel adviseert (ten goede of ten kwade).

Evenzo kan en zal de FDA de regels in een oogwenk wijzigen wanneer zij denkt dat het moet. Veel bedrijven hebben naar hun mening complete datapakketten gepresenteerd, ontworpen in samenwerking met de FDA en met de behoeften van het bureau in gedachten, alleen voor de FDA om hen later te vertellen dat ze aanvullende onderzoeken moeten uitvoeren. Hoewel deze nieuwe onderzoeken soms worden gevraagd om vragen te beantwoorden die naar aanleiding van de klinische onderzoeksgegevens worden gesteld, lijkt de FDA ze soms ook te gebruiken als een blokkeringstactiek of een middel om zelfs vergezochte veiligheidsrisico’s uit te sluiten.

Wat investeerders dus moeten onthouden, is dat geen enkele “overeenkomst” tussen een bedrijf en de FDA meer waard zal zijn dan de FDA wenst. Het staat de FDA altijd vrij om aanvullende informatie te vragen en schijnbaar willekeurige prestatienormen toe te passen. Er zijn bijvoorbeeld algemeen aanvaarde ideeën over wat voor soort overlevingsvoordeel een kankermedicijn moet aantonen om te worden goedgekeurd, maar de FDA heeft zowel medicijnen onder die drempel goedgekeurd als medicijnen daarboven om verschillende redenen afgewezen. Kortom, er zijn geen garanties. (Zie voor meer informatie over wat de FDA doet.)

Gevolgen voor de industrie Het is duidelijk dat de heersende stemming van de FDA grote gevolgen zal hebben voor de gezondheidssector en haar investeerders. De algemene afwijzingen van obesitasmedicijnen in 2010 hadden een snelle impact op de industrie, omdat grote farmaceutische bedrijven snel verbindingen leken te verlaten die onduidelijke kansen op goedkeuring leken te hebben, en de financiering voor toekomstige nieuwe obesitasmedicijnen schaars werd. Evenzo deed een algehele vertraging van het tempo van nieuwe goedkeuringen het enthousiasme van beleggers voor de sector afnemen en leidden veel bedrijven tot lagere financiële verwachtingen als gevolg van vertragingen in de verwachte goedkeuringen.

Maar als we verder gaan, zijn er meer algemene implicaties voor de industrie. Wanneer de FDA een meer conservatieve houding aanneemt, is dat over het algemeen een goede zaak voor die bedrijven die al medicijnen of apparaten op de markt hebben – minder nieuwe goedkeuringen betekent minder concurrentie voor hen en kan start-ups aanmoedigen om uit te verkopen in plaats van te proberen. hun geluk op de markt als concurrenten. Evenzo kunnen generieke bedrijven het vaak goed doen in tijden dat farmaceutische bedrijven hun klanten niet naar het nieuwste product kunnen leiden omdat het oude patent verliest.

Een strikte FDA is ook slecht nieuws voor de risicovollere delen van de sector – biotechnologie en opkomende namen uit de medische technologie. Wanneer de FDA het bedrijven moeilijk maakt om nieuwe producten op de markt te krijgen, hebben talent en kapitaal de neiging de sector te mijden. Bovendien is er in dergelijke tijden een algehele afname van innovatie; zelfs biotechbedrijven die toegang hebben tot kapitaal, kunnen het zich niet veroorloven honderden miljoenen dollars te verspillen aan onderzoeken die misschien nergens toe leiden. (Voor meer informatie, bekijk de ups en downs van biotechnologie.)

Hoe investeerders de valkuilen kunnen vermijden Tot op zekere hoogte moeten investeerders in de sectoren van medische hulpmiddelen en geneesmiddelen accepteren dat een soms onvoorspelbare of inconsistente FDA een niet-diversifieerbaar risico is. Dat gezegd hebbende, hier zijn een paar algemene tips.

• Vermijd bedrijven met problematische onderzoeken zonder duidelijke positieve veiligheids- en werkzaamheidsconclusies. Als een bedrijf zichzelf moet uitleggen, de gegevens moet ontginnen of anderszins alles in het werk moet stellen om de FDA ervan te overtuigen dat de gegevens beter zijn dan ze eruit zien, is dat een slecht teken.
• Wees bereid te betalen voor gevestigde bedrijven. Veel investeerders in de gezondheidszorg dromen ervan om de 10-bagger te vinden, maar er zijn maar weinig bedrijven die dit traject beheren. In de ijver om de “volgende Medtronic” of de “volgende Amgen” te vinden, verliezen markten vaak de waarde van die bestaande franchises uit het oog.
• Houd een gezond gevoel van scepsis. Beleggers moeten altijd onthouden dat de FDA naar vrijwel elke aanvraag gaat kijken vanuit het perspectief van een duivelsadvocaat, dus moeten ze hetzelfde doen. Ga naar de zoekmachines en leer alles wat je kunt over een nieuw medicijn / apparaat en de klinische prestaties ervan, zowel goed als slecht.
• Vermijd eenmalige bedrijven. Als een bedrijf slechts één product in ontwikkeling heeft, zal afwijzing door de FDA de voorraad verpletteren en weinig hoop op herstel achterlaten. Dergelijke bedrijven zouden op zijn minst slechts een deel van een portefeuille moeten zijn, en niet de kern.
• Kijk naar alternatieven. Wanneer de FDA in een pro-industrie stemming is, is dat een goed moment om eigenaar te worden van de biotechbedrijven en startende apparaatbedrijven. Omgekeerd is een strikte FDA vaak het moment om waarde te vinden in bestaande midcap en largecapbedrijven met een sterk marktaandeel, evenals in generieke bedrijven.